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去纤维苷于年在美国上市,主要用于治疗肝静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。Defibrotide是美国批准的第一种用于治疗严重肝静脉阻塞的药物,这是一种罕见且致命的肝病。有前途的新药。
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造血干细胞移植(HSCT)是血液系统疾病患者实现长期生存的重要治疗手段之一。随着HSCT技术的日益成熟和普及,我国HSCT病例数也在逐年增加。但需要注意的是,HSCT治疗过程复杂,治疗并发症不容忽视,肝静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS)是重要并发症之一。
Defibrotide适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后患有肝静脉闭塞病(VOD)(也称为肝窦阻塞综合征(SOS))和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。Defibrotide是一种生化药物,来源于单链脱氧寡核苷酸的混合物。主要作用于内皮细胞,产生多种生物学效应。临床研究主要集中在心血管功能障碍的适应症上。执行。临床试验证实,去纤维多核苷酸可有效预防和治疗肝小静脉闭塞病。
Defibrotide是一种多组分生化药物,由意大利公司GentiumSpA开发。它由猪小肠粘膜的基因组DNA通过可控解聚制成。去纤维蛋白多核苷酸的化学本质是一种分子量为15-30kDa的单链脱氧寡核苷酸的钠盐混合物,嘌呤比大于0.85。
在体外,去纤维蛋白多糖钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。评估去纤维钠对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外,去纤维蛋白多糖钠增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达,并减少血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活抑制剂-1(PAI-1)表达,从而减少EC激活并增加EC介导的纤维蛋白溶解。Defibrotidesodium保护EC免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。