作者：石疯
目标治疗（Treat-to-target，T2T）策略在风湿性疾病中已经取得了巨大的成功，多种疾病都已经发布了专门的T2T相关推荐，如类风湿性关节炎（RA）、系统性红斑狼疮（SLE）、强直性脊柱炎等，在临床实践中都证实了对患者的长期获益。白塞病作为一种以口腔溃疡为经典表现，可累及眼部、胃肠道、关节、血管等多系统的疾病，目前其治疗效果随着新的理念和用药不断出现而大大得到改善。但T2T策略在白塞病中的应用却遇到了巨大的挑战，除了因为白塞病患病人数较少外，还有多方面的原因。
白塞病是一个临床异质性较大的疾病，累及系统较多，不同系统受累的评估方式不同，且很多系统受累存在组合，目前文献报道可以分为八种临床分型[1]，有些如口腔溃疡可以仅通过临床观察就能评估，但有些如肠白塞的评估则依赖于内镜，这也就增加了临床结果评估的复杂性，各分型之间的评分是否具有统一性也尚无定论。
（白塞病的临床分型）
白塞病的评估非常类似于风湿性疾病的经典疾病——SLE，但缺乏在SLE中已经建立的多项评分体系，如SLE疾病活动度（SLEDAI）评分、大不列颠群岛狼疮评估组指数（BILAG）评分、SLE疾病活动度评分（SLE-DAS）、损伤指数（SDI）评分等。而针对SLE特定的系统受累，也已经建立了许多得到临床验证的评分体系，如皮肤红斑狼疮病面积和严重度指数（CLASI）评分等，狼疮性肾病病理评分Austin评分等，这些评分都为临床研究奠定了基础，也为建立“病情缓解（remission）”“低疾病活动度（lowdiseaseactivity）”等概念提供了条件。
但是目前白塞病常用的评分标准为活动评分量表，无法进行器官特异性评估，对过去4周内每个器官的疾病活动也仅采用二分法，无法动态进行连续性评估，且未经过大样本临床队列的验证，因此界定治疗效果的难度性较大。
这就导致T2T理念里最重要的“治疗目标”无法设定，也无法动态评估。对“治疗目标”严格的设定对后期的实际运用有很大的价值，但所受干扰因素也较多，比如成本、方便性、可能的不良事件和共病，以及可能干扰使用足以达到该目标的治疗方法的伴随药物。在确定治疗目标后，应对这些目标进行前瞻性评估，以确保达到目标将提供实现长期目标。到目前为止，还没有研究将T2T方法与白塞病患者的常规诊疗进行比较。在开发出T2T策略后，它需要通过测试其对常规护理的有效性来验证，以达到预期的长期结果。采用亚临床靶点（即通过生物标志物或影像学评估）作为取代临床评估的终点指标是否可靠争议很大，在其他疾病如RA中并没有改善预后。在白塞病中使用更是缺乏依据，例如荧光素血管造影缓解或胃肠道病变的内镜缓解能否作为眼白塞或肠白塞治疗调整甚至中止的指标还需要进一步的研究确证。
T2T策略对患者长期随访间隔也有要求，在其他疾病中往往为固定间隔，如RA为三个月。但在白塞病中，对于不同系统受累的患者随访间隔进行强行限制可能不利于临床实际，如新诊断的动脉瘤或严重葡萄膜炎的患者通常每2~4周监测一次，而对于只有皮肤黏膜皮肤受累的患者，每3~6个月监测一次就足够了。白塞病长期目标会随着疾病的进展和疗程的延长而改变，诱导期积极治疗会减少患者后期并发症的出现，如早期干预葡萄膜炎和静脉血栓会减少失明或慢性静脉血栓后综合征的发生，但当患者病情长期缓解或已经进入脏器损伤晚期，